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Ixmyelocel-T per i pazienti con insufficienza cardiaca da cardiomiopatia dilatativa ischemica

Ixmyelocel-T è una terapia multicellulare espansa prodotta dal midollo osseo del paziente espandendo in modo selettivo due tipi principali di cellule mononucleate del midollo osseo: cellule staminali mesenchimali CD90+ e macrofagi attivati auto-fluorescenti+ CD45+ CD14+,

Studi clinici di fase precoce suggeriscono che la somministrazione intramiocardica di Ixmyelocel-T potrebbe migliorare i risultati clinici, funzionali, sintomatici, e la qualità di vita nei pazienti con insufficienza cardiaca dovuta a cardiomiopatia dilatativa ischemica.

Uno studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione transendocardica mediante catetere della terapia cellulare con Ixmyelocel-T nei pazienti con insufficienza cardiaca e ridotta frazione di eiezione.

In questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2b, ixCELL-DCM, i pazienti di 31 Centri del Nord America con insufficienza cardiaca sintomatica di classe NYHA III o IV dovuta a cardiomiopatia dilatativa ischemica, con frazione di eiezione ventricolare del 35% o inferiore, defibrillatore cardioverter impiantabile, e ammissibili a procedure di rivascolarizzazione sono stati randomizzati a ricevere Ixmyelocel-T oppure placebo al momento dell'aspirazione del midollo osseo e sono stati seguiti per 12 mesi.

L'endpoint primario era un composito di morte per tutte le cause, ricovero cardiovascolare in ospedale, e visita clinica non-pianificata per trattare l'insufficienza cardiaca scompensata acuta sulla base del giudizio di un Comitato indipendente per l’endpoint clinico.

Tra il 2013 e il 2015, 126 partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Ixmyelocel-T ( n=66 ) oppure placebo ( n=60 ).
La popolazione intention-to-treat modificata era costituita da 114 pazienti ( 90% ), e 109 pazienti ( 87% ) sono stati inclusi nell'analisi per protocollo di efficacia primaria ( 58 nel gruppo Ixmyelocel-T e 51 nel gruppo placebo ).

L'endpoint primario di efficacia è stato raggiunto in 47 pazienti: 50 eventi in 25 ( 49% ) dei 51 pazienti nel gruppo placebo e 38 eventi in 22 ( 38% ) dei 58 pazienti nel gruppo Ixmyelocel-T, che rappresenta una riduzione del 37% degli eventi cardiaci rispetto al placebo ( rapporto di rischio, RR=0.63; P=0.0344 ).

41 ( 75% ) su 51 soggetti nel gruppo placebo hanno manifestato gravi eventi avversi rispetto a 31 ( 53% ) su 58 nel gruppo Ixmyelocel-T ( P=0.0197 ).

Finora, ixCELL-DCM è il più grande studio di terapia cellulare effettuato in pazienti con insufficienza cardiaca.
La somministrazione transendocardiaca di Ixmyelocel-T nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta a causa di cardiomiopatia dilatativa ischemica ha comportato una significativa riduzione degli eventi cardiaci rispetto al placebo, portando a migliori risultati per il paziente. ( Xagena2016 )

Patel AM et al, Lancet 2016; 387: 2412-2421

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